一、我国药物临床试验审评审批制度的发展回顾

2018年7月27日，国家药品监督管理局发布了《国家药品监督管理局关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》（2018年第50号），对药物临床试验审评审批的有关事项作出调整，表明以“60日默示许可制”替代既往的“90日技术审评+20日审批”制[1]。该公告规定：“在我国申报药物临床试验的，自申请受理并缴费之日起60日内，申请人未收到国家食品药品监督管理总局药品审评中心否定或质疑意见的，可按照提交的方案开展药物临床试验。”2019年修订的《中华人民共和国药品管理法》进一步在法律层面确认了上述制度，在第十九条规定：“国务院药品监督管理部门应当自受理临床试验申请之日起六十个工作日内决定是否同意并通知临床试验申办者，逾期未通知的，视为同意”。

2024年7月31日，国家药监局发布《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》，明确制定了创新药IND“30日通道”附随获批后12周内启动临床试验的工作目标与相关要求。根据公开报道显示：在北京、上海这两个试点地区内，共有31家药物临床试验机构取得试点机构资质，共有21个试点项目成功实施。

试点方案明确了试验项目适用药品种类的范围、项目申请人的条件以及试点机构的资质要求，实则已呈现了《优化创新药IND审评审批公告》所规定的核心制度框架。具体梳理如下：

二、《优化创新药IND审评审批公告》解读

（一）试点项目药物品种：满足特定条件的1类创新药

根据《优化创新药IND审评审批公告》，纳入30日通道的药物须为1类创新药，并且应当满足以下条件之一：

1. 是获国家全链条支持创新药发展政策体系支持的具有明显临床价值的重点创新药品种。根据国家药监局配套发布的解读文件，此项规定是对2024年7月5日国务院常务会议审议通过的《全链条支持创新药发展实施方案》相关内容的重申。但由于该项文件未正式公开，因此对于公众而言，相关药物品种范围尚不明晰。
    
2. 是CDE公布的符合条件的儿童创新药、罕见病创新药，以及中药创新药品种。公告解读文件表明，前述范围包括纳入儿童药星光计划、罕见病关爱计划等专项工作的创新药品种，而中药创新药品种的范围将另行制定发布。
    
3. 是全球同步研发品种。全球同步研发品种的I期、II期临床试验，我国药物临床试验机构的主要研究者牵头或者共同牵头开展的III期国际多中心临床试验。在早先发布的《优化创新药IND审评审批公告》征求意见稿中，有关“全球同步研发品种”所涉例临床试验的具体要求是：“全球同步研发的I期、II期临床试验和III期国际多中心临床试验，以及中国主要研究者牵头开展的国际多中心临床试验。”对比而言，正式稿更加明确提出我国主要研究者对于III期国际多中心临床试验的参与。结合公告解读文件理解，我国主要研究者早期参与临床研发，将有助于创新药全球同步研发更加适应中国临床实践，更好服务我国患者。

（二）临床试验各方：协同合作，保质增效

《优化创新药IND审评审批公告》相较于试点方案，进一步强调了对临床试验各方协同合作的要求。下文将主要基于申办者和临床试验机构的视角，围绕临床试验风险管理、IND申请与临床试验项目立项及伦理审查的并行推进，以及申请人对于IND获批后12周内启动临床试验的承诺等方面，阐述适用创新药IND“30日通道”的实际挑战。

1. 保障临床试验风险管理

相比于试点方案，《优化创新药IND审评审批公告》取消了对于申请人“在境内外至少获批过3个创新药IND”的经验要求，强调其应当具备与申报品种研发风险相适应的研制环节风险评估和管理能力，并在药物警戒体系的建设和研发期间风险管理计划的制定这两方面作出具体要求。

（1）申请人应在临床试验启动前建立完善的药物警戒体系

根据我国现行《药物警戒质量管理规范》（GVP）规定，药物临床试验的申办方应当在药物临床试验期间，开展药物警戒活动。对于临床试验启动前的药物警戒体系建设情况，GVP并未作出要求。与2025年1月《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（国办发〔2024〕53号）中“强化创新药和医疗器械警戒工作”的原则性要求相衔接，《优化创新药IND审评审批公告》进一步宣告临床试验药物警戒管理的前移。

根据CDE发布的《创新药临床试验申请评估报告》和《创新药临床试验申请申报资料要求模块一》，创新药IND申请人需要提供临床试验药物警戒工作经验相关说明，包括：

• 药物警戒体系介绍（例如：药物警戒活动的负责部门/相关部门，人员配置；药物警戒系统；标准操作程序目录；药品安全委员会等）；以及

• 药物警戒体系质量管理情况（即简述药物警戒体系的质量控制指标和对药物警戒体系进行监测审计的流程）。

（2）申请人应制定研发期间风险管理计划（DRMP），与临床试验机构、主要研究者共同承诺执行

CDE《创新药临床试验申请申报资料要求模块一》和《创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则（试行）》显示，创新药IND申请人应提供研发期间风险管理计划（DRMP）。作为临床试验期间的重要文件，DRMP旨在保障创新药临床试验过程中安全性风险的监测、识别、评估和控制的有效实施，采取风险最小化措施，保障受试者安全。其所关注的“风险”主要是指药物临床试验启动和实施过程中已知或可能会给受试者带来的潜在治疗风险，也包括可能影响数据可靠性的相关风险。

有关药物警戒活动计划的描述，也构成DRMP的一部分。在临床试验实施期间，申请人应根据临床试验期间的新知识和经验，及时更DRMP，并在研发期间安全性更新报告（DSUR）的执行概要中简述更新情况，始终采取适当的药物警戒活动和风险最小化措施，必要时与监管部门进行沟通交流。

《创新药临床试验申请申报资料要求模块一》和《创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则（试行）》还显示，DRMP需由申请人和中国临床试验机构组长单位的主要研究者共同签字确认，并承诺与各方工作人员一同严格执行。

2. 创新药IND、项目立项、伦理审查并联推进，各方共同实现12周临床试验启动用时的核心承诺

《优化创新药IND审评审批公告》规定：30日通道的申请人在提交临床试验申请前，应当充分考查药物临床试验机构组长单位的伦理审查和主要研究者能力、合规情况，与药物临床试验机构组长单位开展合作，同步开展项目立项、伦理审查工作。申请人需承诺在创新药IND获批后12周内启动临床试验（以“首个中国受试者签署知情同意书”作为认定标准）。

在常规的药物临床试验流程中，申办方在临床试验申请获批后，进而在临床试验机构层面完成立项、合同审签、伦理审查和人类遗传资源申请。有实务研究显示，项目启动前的时效一直以来都是申办方在筛选临床试验中心时重点收集的信息。[2]合同审签、伦理审查的耗时是影响临床试验启动时间的主要因素。[3]“获批后12周内启动临床试验”这一承诺的实现，有赖于申办方与临床试验机构间高效的沟通及优化的工作流程。

在《优化创新药IND审评审批公告》发布后，部分机构也公开了相关工作指南，以上海市华山医院为例，在其作为牵头单位或为单中心的项目中，如有意向适用“30日通道”：

• 申办方与主要研究者确认合作意向后，可向机构申请立项，并完成立项审查、伦理前置审查（出具有条件批准函）、合同审签；

• 在申办方获取临床试验通知书后，据此获取正式的伦理审查批准函。研究者和申办方共同加速推进，确保在12周内启动临床试验；

• 临床试验启动后，研究者和申办方共同对临床试验全过程实施风险管理，将临床试验风险管理措施的实施情况递交伦理委员会进行跟踪审查。[4]

根据《中国新药注册临床试验进展年度报告（2024年）》显示：2024年，根据国内首例知情同意书日期和临床试验获批日期计算临床试验启动用时，平均值为11个月。在获批后6个月内签署首例知情同意书的新药临床试验数的总体占比为65.5%。上述数据表明，在创新药IND获批后的12周内启动临床试验，对申办方及临床试验机构而言均构成一定挑战，有赖于双方的协同配合。另一方面，要求申请人作出上述承诺，有助于评估其是否具有真实的临床研发加速需求以及对于启动试验的实际把握。

三、创新药IND“30日通道”的意义

（一）缩短临床试验启动用时，推动创新药研发提速

《优化创新药IND审评审批公告》解读文件中提及：2019年实施60日默示许可后，我国药物临床试验审评审批平均用时缩减至约50个工作日。在此背景下，创新药IND“30日通道”这一改革举措的意义得以凸显。

值得强调的是，“30日通道”的机制不仅意味着创新药IND审评审批时限缩短30日，临床试验机构侧工作流程的并联管理，申请人承诺在12周内启动临床试验等附随条件的实际执行，将进一步缩短临床试验的启动用时，推动新药研发效率和上市进程。而对于临床试验风险管理的高标准、严要求，则在提速的同时守住受试者保护底线。

（二）提高我国在全球研发网络中的竞争力

目前，我国已转化实施全部国际人用药品注册技术协调会（ICH）指导原则。在坚持采用这一国际临床试验技术标准体系的前提下，创新药IND审评审批时限的提速，也体现出我国IND监管模式趋近于国际先进水平。例如，美国食品药品管理局（FDA）当前对IND的审评审批即采用30日默认许可制，并在实操中采取IND和伦理审查并行模式，[5]这在我国创新药IND改革举措中也有所体现。

此外，值得关注的是，《优化创新药IND审评审批公告》明确将全球同步研发品种纳入“30日通道”适用范围，鼓励我国临床试验机构参与创新药物I期、II期早期探索性临床试验，并强调我国主要研究者在此类药物III期国际多中心临床试验中的牵头作用。在优化审评审批机制及其附随的积极效用下，也将切实促进全球药物在我国同步研发、同步申报、同步审评、同步上市，并助益于创新药全球同步研发更加适应中国临床试验，最终让我国患者能更快地从全球创新中受益。